改善细胞能量供给，治疗线粒体疾病，新锐公司完成9500万美元B轮融资
近日，总部位于加州的Reneo Pharmaceuticals（下称Reneo公司）宣布完成了B轮9500万美元的融资，Novo Ventures和Abingworth共同领投了本轮融资，New Enterprise Associates、RiverVest Venture Partners和Pappas Capital等机构也参加了本轮融资。2019年5月，公司完成了5000万美元的A轮融资。
作为向细胞提供能量的细胞器，线粒体也携带自己的遗传物质：线粒体DNA。当这些基因发生突变时，同样可能会引起疾病的发生。例如，原发性线粒体肌病（PMMs）就由线粒体的基因突变引起，是一种罕见的、常危及生命的疾病。PMMs可出现于任何年龄，其症状包括肌肉疼痛、无力、痉挛和肌肉萎缩，可伴有活动不耐受、吞咽困难以及横纹肌溶解的严重肌肉组织分解。另一种线粒体基因突变引起的疾病是脂肪酸氧化障碍（FAOD），患者机体无法将脂肪酸转化为能量。目前对FAOD的管理仅限于生活方式的改变，如改变饮食和避免长时间禁食。糖原贮积病5型（又称McArdle病）同样由线粒体基因突变引起，影响机体利用肌糖原作为骨骼肌能量来源的能力。肌肉能量的短缺对患者的日常活动造成了极大的挑战。目前没有针对以上三种疾病的获批疗法。
▲图片来源：123RF
Reneo公司的执行董事长Mike Grey先生在新闻稿中说道：“我们非常高兴获得新投资机构的青睐，也非常高兴一位经验丰富的首席执行官加入我们的团队。我们现在拥有继续开发REN001的资源和能力，解决线粒体遗传疾病中高度未满足的需求”。
今年4月，《细胞》杂志发表了题为Mitochondrial Diseases: Hope for the Future的综述文章。文中提到，迄今为止，线粒体疾病的治疗策略主要是以缓解症状或预防性策略为主。虽然目前已经有超过50项针对治疗线粒体疾病药物的临床试验，但目前仅有idebenone获得FDA/EMA的批准，用于治疗Leber’s遗传性视神经病变（LHON）患者的急性视觉损失。但是研究人员也相信，在未来10年内，线粒体疾病疗法的开发将会取得重大突破：随着基因疗法的进一步发展和筛选方法的完善，研究人员可以更高效地发现能改善线粒体功能的新型小分子制剂。我们也期待有更多药物尽早问世，造福广大患者。
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