公司动态 | 帕金森病（PD）新药临床试验获批
2024年7月5日，我司自主研发的TJ0113胶囊针对帕金森病的临床试验申请，已正式获得国家药品监督管理局的批准。这一里程碑式的进展，标志着我司在神经退行性疾病治疗领域迈出了坚实的一步，为患者带来了新的治疗希望和曙光。
帕金森病作为一种常见的中老年神经系统变性疾病，目前尚无根治方法，主要依赖药物治疗、手术治疗和康复治疗等综合手段来改善症状、延缓病情发展。然而，随着病情的进展，患者的生活质量会逐渐下降，给家庭和社会带来沉重的负担。因此，寻找新的、更有效的治疗方法，一直是医学界和广大患者共同关注的焦点。
► 什么是帕金森？
帕金森，全称为帕金森病（Parkinson's disease），又称“震颤麻痹”，是一种常见的老年神经系统退行性疾病。以下是关于帕金森的详细解析：
一、基本概述
英文名称：Parkinson's disease
别名：震颤麻痹、巴金森氏症、柏金逊症
定义：帕金森病是由于大脑内多巴胺神经元素损害导致的疾病，主要表现为静止性震颤、运动迟缓、肌强直和姿势平衡障碍等症状。
发病率：在65岁人群中，约有1%患有此病；在40岁以上人群中，发病率约为0.4%。此外，本病也可在儿童期或青春期发病，但较为罕见。
二、临床表现
1、静止性震颤：是帕金森病的特异性表现，一般为首发症状，静止体位时症状较明显。
2、肌强直：患者可以出现肢体类似弯曲软铅管的“铅管样强直”状态，合并有静止性震颤的患者可出现断续停顿样震颤。
3、运动迟缓：疾病早期患者会出现手部精细动作变缓慢等症状，如系扣子、系鞋带等动作时明显变缓慢。
4、姿势步态异常：通常在疾病中晚期出现，患者会出现起立困难、容易向后跌倒等症状。
5、其他症状还包括认知/精神异常、睡眠障碍、自主神经功能障碍、感觉障碍等。
► 帕金森的研究进展
帕金森病（Parkinson's Disease, PD）的研究进展在近年来取得了显著成就，以下从发病机制、诊断技术和治疗方法三个方面进行归纳：
一、发病机制
帕金森病的发病机制复杂，目前普遍认为与多种因素有关，包括遗传、环境、老化等。主要病理改变是中脑黑质区域多巴胺能神经元变性坏死，导致多巴胺与相应代谢产物水平降低，以及路易小体的形成。此外，近年来的研究还发现了一些新的机制，如基因parkin的突变导致线粒体-溶酶体（M/L）接触位点氨基酸稳态失调，以及多巴胺能神经元突触的功能障碍等，这些发现为帕金森病的治疗提供了新的思路。
二、诊断技术
随着医学技术的不断进步，帕金森病的诊断技术也在不断发展。除了传统的临床症状评估外，还引入了多种先进的影像学技术，如功能性磁共振成像（fMRI）、扩散张量成像（DTI）等，这些技术有助于更准确地诊断帕金森病，并评估疾病的进展。此外，生物标志物的研究也为帕金森病的早期诊断提供了可能。
三、治疗方法
帕金森病的治疗方法主要包括药物治疗、手术治疗和新兴疗法。
1.药物治疗
目前，药物治疗仍是帕金森病的主要手段，通过补充多巴胺或增加多巴胺受体的敏感性来缓解症状。然而，传统药物如左旋多巴等存在明显的不良反应，且无法抑制疾病进展。
近年来，科学家们发现了许多新型药物，如针对α-突触核蛋白异常聚集的药物、针对神经元死亡的保护剂等，这些药物正在临床试验中，有望为帕金森病患者提供更有效的治疗选择。
2.手术治疗：
对于长期药物治疗疗效明显减退或出现严重运动并发症的患者，手术治疗是一个有效的补充。脑深部电刺激（DBS）等手术方法已被证实对部分帕金森病患者具有显著疗效。
3.新兴疗法：
3.1 干细胞治疗：干细胞疗法已成为帕金森病治疗的前沿领域。其核心策略是通过干细胞移植来修复或替代受损的多巴胺能神经元，从而减轻帕金森病患者的症状。例如，北京协和医院的研究团队首创了通过鼻黏膜移植神经干细胞治疗帕金森病的方法，并通过临床试验证明这种无创方式安全有效。
3.2 基因治疗：基因治疗通过基因工程技术将正常的基因导入患者体内，以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病。虽然目前基因治疗在帕金森病中的应用仍处于研究阶段，但其前景广阔。
3.3 神经调控技术：如神经假体设备，通过硬膜外刺激（EES）等神经调控技术，可以显著改善帕金森病患者的运动障碍，提高生活质量。
► 未来展望
TJ0113胶囊的临床试验将严格按照国家相关规定进行，确保试验的科学性、规范性和安全性。同时，我司将加强与国内外科研机构、医院和患者的合作与交流，共同推动帕金森病治疗领域的研究与发展。
随着TJ0113胶囊临床试验的推进，我们有理由相信，在不久的将来，这一创新药物将为帕金森病患者带来新的治疗选择和希望。
我司将继续秉承“守正创新、开放包容”的企业文化，为人类的健康事业贡献更多的智慧和力量。
